Moderna的AI應用

Moderna是一家總部位於馬薩諸塞州劍橋的生物技術公司，其運營模式圍繞信使RNA（mRNA）構建，利用該技術開發針對傳染病、腫瘤和罕見病的疫苗和治療方案。該公司最著名的是其COVID-19疫苗Spikevax，但目前已有三款獲批產品，並計劃到2027年獲得多達10項額外產品批准。

2025年，Moderna報告收入約為19億美元，較前幾年大幅下降，因為COVID-19疫苗接種率趨於正常，而研發支出總計約31億美元。公司約有4700名員工，並明確表示不打算按產品雄心規模擴大員工人數。相反，Moderna高管表示，他們計劃在五年內將多達15種新產品推向市場——他們認為，在傳統運營模式下，這需要數十萬名員工。

這一雄心與員工人數之間的差距是Moderna AI戰略的主線。該公司投資人工智能，既是為了提高現有員工的產出，也是為了壓縮歷史上使藥物開發緩慢且昂貴的科學時間線。

Moderna並非唯一走這條路的生物製藥巨頭——默克、輝瑞和賽諾菲近年來都披露了類似的內部生成式AI部署——但Moderna的數據優先起源以及其願意發佈詳細採用數據的特點，使其項目成為業界記錄最全面的項目之一。

本文考察了Moderna的兩個內部AI用例：企業級生成式AI部署和AI驅動的mRNA序列設計。

企業級生成式AI部署

Moderna的領導層直言不諱地指出了其AI投資背後的擴展挑戰：公司希望推出的產品數量遠超當前員工人數在歷史上所能支持的。公司目前約有4700名員工。高管們認為，在傳統模式下，將15種產品推向市場可能需要大約10萬名員工。

這給公司留下了一個直截了當的戰略問題：如何在一個相對較小、專業化的勞動力隊伍中，在法律、臨牀研究、製造和投資者溝通等不同職能上倍增產出？

針對單個部門的點對點解決方案無法快速擴展，Moderna的領導層希望有一個足夠靈活的工具，讓每個團隊都能自己調整，而不是由中央IT部門單獨構建和維護。

這種壓力因行業對生成式AI的普遍謹慎而加劇。一項針對200多名生命科學專業人員的調查發現，約一半的生命科學公司，包括大多數最大的製藥企業，限制了員工使用消費者聊天機器人工具（如ChatGPT），儘管大多數員工已經在非正式使用它們。

Moderna的領導層將限制與非正式使用之間的差距視為一個需要解決的治理問題，而不是避免部署的理由，這塑造了其最終推出的安全性和數據駐留要求。

Moderna的方法始於2023年初的mChat，這是一個內部聊天機器人，該公司在大約兩週內基於OpenAI的API構建而成——這一速度得益於Moderna多年來已在AWS上標準化的數據基礎設施。在mChat獲得強勁的內部採用後，Moderna的AI團隊進行了對微軟Copilot和OpenAI的ChatGPT Enterprise的對比用户測試，最終選擇ChatGPT Enterprise作為其企業級平台。

這一推出的顯著特點是自定義GPT構建器，它允許任何員工創建基於自己團隊文檔和術語的專門助手，無需工程支持。在推出約兩個月內，公司員工構建了超過750個這樣的自定義GPT。例如，“劑量ID”GPT利用ChatGPT Enterprise的數據分析功能，根據標準臨牀標準評估最佳疫苗劑量；“合同助手”GPT用通俗語言總結法律文件；“政策機器人”通過搜索內部文檔回答員工關於人力資源和安全政策的問題；以及Moderna品牌團隊用於將技術或監管材料轉化為適合投資者和公眾語言的GPT。

治理是內置的，而不是事後添加的。由於ChatGPT Enterprise不會在客户數據或對話上訓練其基礎模型，Moderna能夠給予員工構建自己助手的自由度，同時將專有研究、合同和製造數據排除在任何外部共享的訓練集之外。公司將這一技術保障與強制性AI倫理培訓以及針對涉及臨牀試驗設計的任何GPT的內部審查要求相結合。

工作流程的變化更多是關於賦予每個功能自己的AI構建專家，而不是替代任務：法律團隊使用GPT助手總結合同和回答政策問題，而不是手動搜索文件；臨牀團隊使用劑量ID GPT分析大型試驗數據集，併為劑量選擇生成有文檔記錄的 rationale，最終決定仍由人類團隊做出；企業傳播團隊使用專用GPT準備財報材料，並將科學發現轉化為非專業人士能夠理解的語言。員工個人（而不僅僅是IT）構建和維護自己的GPT，這使得工具與日常實際工作流程緊密相連。

Moderna報告稱，每個ChatGPT Enterprise用户每週平均與平台進行120次對話，40%的周活躍用户至少構建了一個自定義GPT。

這一用例已經成熟且面向全企業，而非實驗性質。Moderna的法律部門已達到100%的ChatGPT Enterprise採用率，是公司中功能採用率最高的，平台訪問權限已從最初約3000名員工的推出擴展到法律、研究、製造和商業部門的全公司範圍。

Moderna尚未發佈任何與美元節省掛鈎的經過審計的生產力數據，因此這裏的效力證據是基於採用而非結果指標：幾乎每個部門的一致使用、完全轉換的法律團隊以及GPT庫的持續擴展，而非停滯的試點。

AI驅動的mRNA序列設計

早在生成式AI成為企業主流之前，Moderna的核心科學瓶頸就是速度：設計、測試和優化mRNA序列過去需要大量時間，因為每個候選序列都必須主要通過人工推理和驗證。

對於一家聲稱優勢在於將mRNA視為可編程、基於信息的分子而非通過反覆試錯發現的生物材料的公司來説，這一手動瓶頸削弱了整個平台的前提。隨着Moderna從傳染病疫苗擴展到腫瘤、罕見病和個體化癌症療法，每種新模態都增加了需要設計和測試的序列數量。

這個問題具有戰略重要性，因為Moderna的商業模式依賴於同時運行多種模態，而不是將公司押注在單一藥物上。傳統的製藥研發通常每個候選藥物需要10到15年，成本可達數十億美元，且絕大多數候選藥物在獲批前失敗。

Moderna向投資者提出的論點一直是，將藥物設計視為信息處理問題而非濕實驗室發現問題，會改變這些經濟學——但這一論點只有在設計工具能夠跟上不斷增長和多樣化的管道時才能成立。

Moderna的答案是一個名為mRNA設計工作室的專有系統，屬於公司稱為科學智能引擎的更廣泛內部平台的一部分。設計工作室的序列設計器模塊接收目標蛋白——人類蛋白質組中的任何蛋白質，或新型設計蛋白——並自動將其轉換為初始優化的mRNA序列，科學家隨後在5'非翻譯區、編碼區和3'非翻譯區進行優化。該系統運行在基於AWS的雲計算基礎設施上，使Moderna能夠同時設計多個mRNA候選序列，而非一次一個。

除了序列設計本身，Moderna還將機器學習模型應用於其項目產生的大量臨牀前和動物研究數據，尋找模式，例如mRNA劑量與免疫反應之間的關係，並利用這些模式幫助標記哪些候選序列值得推進。該公司將其描述為一個持續學習的系統：一個項目生成的數據旨在改進下一個項目使用的算法。

Moderna的領導層特別指出，個體化癌症治療是給這個系統帶來最大壓力的模態。其個體化新抗原治療項目需要根據患者腫瘤中發現的特定突變，為每位患者設計獨特的mRNA序列，這意味着設計管道必須以生產速度運行，而批次大小實際上為每位患者一個。

對於Moderna的科學家來説，工作流程的改變體現在項目的兩端：在設計階段，針對選定蛋白的mRNA構建體請求從自動生成的序列開始，而不是空白頁，科學家負責調整細節；在分析階段，機器學習模型篩選大型臨牀前數據集，以找出表現最佳的製劑或給藥方案。該系統直接與Moderna的自動化平台集成，因此獲批的設計可以直接進入公司的高通量生產設施，無需單獨的手動交接。

個體化項目，如個性化癌症療法，依賴這種自動化，因為每位患者的治療都需要在壓縮的時間線上有自己獨特的序列。

這一用例已遠遠超出實驗階段，並有一個記錄良好（儘管已過去幾年）的證明點：在COVID-19大流行期間，Moderna的平台在病毒基因組公佈後兩天內完成了其候選疫苗mRNA-1273的序列設計，並在初次測序後42天內向美國國立衞生研究院交付了首個用於一期臨牀試驗的臨牀批次。這種時間線壓縮仍然是Moderna最清晰的證據，表明其數字設計、自動化、雲計算和機器學習基礎設施可以加速從概念到臨牀的進程。

此後，Moderna將同樣的基礎平台從傳染病擴展到腫瘤、罕見病和個體化新抗原癌症療法。該公司將其描述為一種“良性循環”，即每個新項目生成的數據都會改進算法，從而加速下一個項目。