AIが中国の創薬期間を短縮する方法

Insilico Medicineは、人工知能と実験室研究を組み合わせることで、医薬品開発候補の生産に必要な期間を大幅に短縮した。同社CEOのアレックス・ザボロンコフ氏によれば、最速のプログラムは9ヶ月で候補指名に達し、標準的な期間は約13ヶ月である。比較として、従来の方法では同じ段階に到達するまでに約4年半を要する。この期間は初期発見と候補選択のみを対象としており、臨床試験、製造、規制審査などの後続段階は含まれない。

Insilicoは生成AIを活用して生物学的標的を特定し、潜在的な薬剤分子を設計し、どの化合物が実験室試験に進むべきかを評価する。同社によると、プログラムは通常、研究者が60～200分子を合成・試験した後、12～18ヶ月以内に前臨床候補指名に達する。このワークフローは、AI生成の設計と研究者によるレビュー、実験的検証を組み合わせたものである。モデルが選択した化合物の生物学的活性や薬物特性を確認するには、実験室実験が依然として必要である。Insilicoは、AI支援プロセスにより、より少ない合成分子の試験で候補指名に達することが可能だと述べているが、AIを使用せずに開発された同等プログラムとの直接比較は提供していない。

2021年以来、Insilicoは31の前臨床候補を創出した。同社のパイプライン開示によると、13プログラムが治験薬（IND）許可を取得し、ヒト試験への進展が可能となっている。同社はモントリオールとアブダビでAI研究を行い、実験的検証と実験室スケールアップ作業の大部分は中国で実施される。上海の施設では、生物学的サンプリングと化合物スクリーニングの一部が自動化されている。中国国外のチームがAIモデルの開発と評価を担当し、上海の研究者が生物学的試験、スクリーニング、スケールアップを担当する。

ザボロンコフ氏は、開発サイクル短縮の一部を中国の研究インフラ、運営コスト、規制環境に帰している。中国に研究ラボを持つ製薬企業は、従来の候補開発期間から約2年を削減できると述べた。中国はジェネリック医薬品原料の製造を超え、新薬開発においてより大きな役割を果たすようになっている。国際的な製薬企業も中国のラボ、CRO、臨床試験センター、バイオテクノロジー企業と協力している。ロイターによると、ファイザーの幹部は、中国での臨床開発は欧州の同等の作業よりも3倍速く、コストは約半分で実施できると述べた。医薬品候補が中国市場に到達するには通常5～7年かかるのに対し、西側市場では少なくとも8～10年かかる。

2025年、中国は対象となるクラスI革新的医薬品の臨床試験申請に対し、30営業日の審査ルートを導入した。専門家の相談や複雑な技術的問題を伴う申請は、60営業日の審査期間に移行できる。ザボロンコフ氏は「私たちは現在、期間では中国の製薬企業と競争し、新規性では西側の伝統的なバイオテクノロジー企業と競争している」と語った。

Insilicoは、イーライリリーや日本の武田薬品を含む製薬企業と研究開発契約を締結している。また、台湾の保瑞薬業との間で、最終契約が署名され完全に実施された場合、25億米ドルを超える可能性のある戦略的提携を提案している。Insilicoは中国に研究施設を有しているが、ザボロンコフ氏は収益の90％以上が西側の製薬企業からのものであると述べた。中国での収益は開示していない。西側とのライセンス契約の方が有利である理由として、中国の国家保険制度は高度に革新的な医薬品に対して低い償還率を設定しているためだと説明した。同社は地政学的懸念から、中国国内でのソフトウェア販売のほとんどを制限しており、上海での研究事業を拡大する予定である。

Rentosertibが第III相試験へ

Insilicoは2026年7月、Rentosertibの第III相試験を発表・登録した。この経口薬は、肺の進行性瘢痕化を引き起こす特発性肺線維症を対象に研究されている。同社はAIを使用して薬剤の生物学的標的を特定し、分子構造を生成・最適化した。第III相試験は中国の47施設で320人の参加者を登録する予定で、Rentosertibとプラセボを52週間比較し、主要評価項目は努力肺活量の年間低下率（肺機能の標準的な尺度）である。ClinicalTrials.govの記録が7月7日に更新された時点ではまだ募集中ではなく、登録は2026年8月に開始され、主要完了は2029年10月と見込まれている。Rentosertibは以前、より小規模な第IIa相試験を完了しており、第III相試験ではより大規模な患者群で長期間にわたり治療効果を検証する。

候補指名は依然として初期の開発マイルストーンである。医薬品が販売承認を得るには、前臨床試験、ヒト試験、製造検証、規制審査を完了する必要がある。業界データは、AI設計の医薬品が後期試験で成功する可能性が高いかどうかを確立していない。2024年のAIネイティブバイオテクノロジーパイプラインの分析では、第I相成功率は80％～90％、第II相成功率は約40％と報告され、これは研究者が使用した歴史的な業界比較とほぼ一致している。研究者らは、第II相プログラムの数が少なすぎて、AIが後期臨床成功率を向上させるかどうかを判断できないと述べた。この分析は公表されたパイプラインに基づいており、同一のAI支援と従来の医薬品プログラムを比較したものではない。

Insilicoは31の前臨床候補を創出し、13のIND許可を取得したと述べている。Rentosertibは第III相に到達した最初のプログラムであり、同社の実験的医薬品はいずれも商業承認を受けていない。

自動化がバイオテクノロジーの役割を変える

AIと実験室ロボット工学は、Insilico内の人員要件も変えている。ザボロンコフ氏は、同社がソフトウェア部門の従業員の約40％を自動化または削減する可能性があると推定した。彼はこの数字を発表された人員削減とは説明しておらず、バイオテクノロジー業界全体に適用したわけでもない。Insilicoは約400人を雇用している。実験室の科学者とソフトウェアエンジニアは、AI評価システム、自動化機器、ロボット工学を管理するために再訓練されているとザボロンコフ氏は述べた。再訓練は、同社がより多くの研究およびソフトウェア機能を自動化するにつれて、AIベンチマークとロボットシステムに焦点を当てている。