Moderna的AI应用

Moderna是一家总部位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司，其运营模式围绕信使RNA（mRNA）构建，利用该技术开发针对传染病、肿瘤和罕见病的疫苗和治疗方案。该公司最著名的是其COVID-19疫苗Spikevax，但目前已有三款获批产品，并计划到2027年获得多达10项额外产品批准。

2025年，Moderna报告收入约为19亿美元，较前几年大幅下降，因为COVID-19疫苗接种率趋于正常，而研发支出总计约31亿美元。公司约有4700名员工，并明确表示不打算按产品雄心规模扩大员工人数。相反，Moderna高管表示，他们计划在五年内将多达15种新产品推向市场——他们认为，在传统运营模式下，这需要数十万名员工。

这一雄心与员工人数之间的差距是Moderna AI战略的主线。该公司投资人工智能，既是为了提高现有员工的产出，也是为了压缩历史上使药物开发缓慢且昂贵的科学时间线。

Moderna并非唯一走这条路的生物制药巨头——默克、辉瑞和赛诺菲近年来都披露了类似的内部生成式AI部署——但Moderna的数据优先起源以及其愿意发布详细采用数据的特点，使其项目成为业界记录最全面的项目之一。

本文考察了Moderna的两个内部AI用例：企业级生成式AI部署和AI驱动的mRNA序列设计。

企业级生成式AI部署

Moderna的领导层直言不讳地指出了其AI投资背后的扩展挑战：公司希望推出的产品数量远超当前员工人数在历史上所能支持的。公司目前约有4700名员工。高管们认为，在传统模式下，将15种产品推向市场可能需要大约10万名员工。

这给公司留下了一个直截了当的战略问题：如何在一个相对较小、专业化的劳动力队伍中，在法律、临床研究、制造和投资者沟通等不同职能上倍增产出？

针对单个部门的点对点解决方案无法快速扩展，Moderna的领导层希望有一个足够灵活的工具，让每个团队都能自己调整，而不是由中央IT部门单独构建和维护。

这种压力因行业对生成式AI的普遍谨慎而加剧。一项针对200多名生命科学专业人员的调查发现，约一半的生命科学公司，包括大多数最大的制药企业，限制了员工使用消费者聊天机器人工具（如ChatGPT），尽管大多数员工已经在非正式使用它们。

Moderna的领导层将限制与非正式使用之间的差距视为一个需要解决的治理问题，而不是避免部署的理由，这塑造了其最终推出的安全性和数据驻留要求。

Moderna的方法始于2023年初的mChat，这是一个内部聊天机器人，该公司在大约两周内基于OpenAI的API构建而成——这一速度得益于Moderna多年来已在AWS上标准化的数据基础设施。在mChat获得强劲的内部采用后，Moderna的AI团队进行了对微软Copilot和OpenAI的ChatGPT Enterprise的对比用户测试，最终选择ChatGPT Enterprise作为其企业级平台。

这一推出的显著特点是自定义GPT构建器，它允许任何员工创建基于自己团队文档和术语的专门助手，无需工程支持。在推出约两个月内，公司员工构建了超过750个这样的自定义GPT。例如，“剂量ID”GPT利用ChatGPT Enterprise的数据分析功能，根据标准临床标准评估最佳疫苗剂量；“合同助手”GPT用通俗语言总结法律文件；“政策机器人”通过搜索内部文档回答员工关于人力资源和安全政策的问题；以及Moderna品牌团队用于将技术或监管材料转化为适合投资者和公众语言的GPT。

治理是内置的，而不是事后添加的。由于ChatGPT Enterprise不会在客户数据或对话上训练其基础模型，Moderna能够给予员工构建自己助手的自由度，同时将专有研究、合同和制造数据排除在任何外部共享的训练集之外。公司将这一技术保障与强制性AI伦理培训以及针对涉及临床试验设计的任何GPT的内部审查要求相结合。

工作流程的变化更多是关于赋予每个功能自己的AI构建专家，而不是替代任务：法律团队使用GPT助手总结合同和回答政策问题，而不是手动搜索文件；临床团队使用剂量ID GPT分析大型试验数据集，并为剂量选择生成有文档记录的 rationale，最终决定仍由人类团队做出；企业传播团队使用专用GPT准备财报材料，并将科学发现转化为非专业人士能够理解的语言。员工个人（而不仅仅是IT）构建和维护自己的GPT，这使得工具与日常实际工作流程紧密相连。

Moderna报告称，每个ChatGPT Enterprise用户每周平均与平台进行120次对话，40%的周活跃用户至少构建了一个自定义GPT。

这一用例已经成熟且面向全企业，而非实验性质。Moderna的法律部门已达到100%的ChatGPT Enterprise采用率，是公司中功能采用率最高的，平台访问权限已从最初约3000名员工的推出扩展到法律、研究、制造和商业部门的全公司范围。

Moderna尚未发布任何与美元节省挂钩的经过审计的生产力数据，因此这里的效力证据是基于采用而非结果指标：几乎每个部门的一致使用、完全转换的法律团队以及GPT库的持续扩展，而非停滞的试点。

AI驱动的mRNA序列设计

早在生成式AI成为企业主流之前，Moderna的核心科学瓶颈就是速度：设计、测试和优化mRNA序列过去需要大量时间，因为每个候选序列都必须主要通过人工推理和验证。

对于一家声称优势在于将mRNA视为可编程、基于信息的分子而非通过反复试错发现的生物材料的公司来说，这一手动瓶颈削弱了整个平台的前提。随着Moderna从传染病疫苗扩展到肿瘤、罕见病和个体化癌症疗法，每种新模态都增加了需要设计和测试的序列数量。

这个问题具有战略重要性，因为Moderna的商业模式依赖于同时运行多种模态，而不是将公司押注在单一药物上。传统的制药研发通常每个候选药物需要10到15年，成本可达数十亿美元，且绝大多数候选药物在获批前失败。

Moderna向投资者提出的论点一直是，将药物设计视为信息处理问题而非湿实验室发现问题，会改变这些经济学——但这一论点只有在设计工具能够跟上不断增长和多样化的管道时才能成立。

Moderna的答案是一个名为mRNA设计工作室的专有系统，属于公司称为科学智能引擎的更广泛内部平台的一部分。设计工作室的序列设计器模块接收目标蛋白——人类蛋白质组中的任何蛋白质，或新型设计蛋白——并自动将其转换为初始优化的mRNA序列，科学家随后在5'非翻译区、编码区和3'非翻译区进行优化。该系统运行在基于AWS的云计算基础设施上，使Moderna能够同时设计多个mRNA候选序列，而非一次一个。

除了序列设计本身，Moderna还将机器学习模型应用于其项目产生的大量临床前和动物研究数据，寻找模式，例如mRNA剂量与免疫反应之间的关系，并利用这些模式帮助标记哪些候选序列值得推进。该公司将其描述为一个持续学习的系统：一个项目生成的数据旨在改进下一个项目使用的算法。

Moderna的领导层特别指出，个体化癌症治疗是给这个系统带来最大压力的模态。其个体化新抗原治疗项目需要根据患者肿瘤中发现的特定突变，为每位患者设计独特的mRNA序列，这意味着设计管道必须以生产速度运行，而批次大小实际上为每位患者一个。

对于Moderna的科学家来说，工作流程的改变体现在项目的两端：在设计阶段，针对选定蛋白的mRNA构建体请求从自动生成的序列开始，而不是空白页，科学家负责调整细节；在分析阶段，机器学习模型筛选大型临床前数据集，以找出表现最佳的制剂或给药方案。该系统直接与Moderna的自动化平台集成，因此获批的设计可以直接进入公司的高通量生产设施，无需单独的手动交接。

个体化项目，如个性化癌症疗法，依赖这种自动化，因为每位患者的治疗都需要在压缩的时间线上有自己独特的序列。

这一用例已远远超出实验阶段，并有一个记录良好（尽管已过去几年）的证明点：在COVID-19大流行期间，Moderna的平台在病毒基因组公布后两天内完成了其候选疫苗mRNA-1273的序列设计，并在初次测序后42天内向美国国立卫生研究院交付了首个用于一期临床试验的临床批次。这种时间线压缩仍然是Moderna最清晰的证据，表明其数字设计、自动化、云计算和机器学习基础设施可以加速从概念到临床的进程。

此后，Moderna将同样的基础平台从传染病扩展到肿瘤、罕见病和个体化新抗原癌症疗法。该公司将其描述为一种“良性循环”，即每个新项目生成的数据都会改进算法，从而加速下一个项目。